Stammzelltherapien für Muskeldystrophien

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Abstract Muscular dystrophies are devastating and untreatable genetic diseases leading to progressive muscle degeneration weakness. The expanding landscape of CRISPR-Cas-based genome editing tools allows the in situ repair many disease-causing mutations patient cells an unprecedented manner. Here, I discuss recent advances challenges for using gene edited stem autologous cell replacement therapies treat muscular dystrophy.

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ژورنال

عنوان ژورنال: Biospektrum

سال: 2022

ISSN: ['0947-0867', '1868-6249']

DOI: https://doi.org/10.1007/s12268-022-1807-5